3か月一回の病院受診へ行ってきました～。
今回は、色々な検査はなく、問診のみでした。
気になっていたことがあったので、息子を待合室に残して、先生と私で二人きりでお話を
しました。
私「筋ジストロフィーの治療薬は、今どうなっているんですか？病気が進行していて、とても気になります。」
すると、先生が、
「今までの治療薬のエクソンスキップ～は、筋ジスのデュシェンヌ型の７パーセントの人しか有効ではなかったけど、２０２３年にアメリカで承認された治療薬があり、日本でも２０２５か２０２６年に承認されるようです。筋ジスの今までの治療薬が対象外だった、みなさんが対象となる治療薬です。それは、正常なジストロフィンをとても小さくしたマイクロジストロフィンを点滴で体内にいれるもので、今のところ対象年齢は４～５歳です。年齢は広がっていくと思われます。」
と、いうようなことを言われました。
そんな奇跡のような点滴があるなんて・・・！息子も対象になるかもしれない！！涙
先生の前で目がうるうるとなりましたが、こらえました。
家に帰ってうれしくて泣いちゃいました。その治療薬が使えて少しでも息子が楽になりますように！
ネットで調べたら載っていました。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療薬「ELEVIDYS」、米国で4歳以上に適応拡大 – 遺伝性疾患プラス
息子のことで落ち込む事が多いけど。嬉しいお知らせでした。(^^♪
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